Malattie rare, 4 milioni di euro per 24 progetti di ricerca con Telethon
466 mila euro a due progetti vincitori del bando in Lazio, per la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e la malattia di Niemann-Pick
La Fondazione Telethon nella seconda edizione del bando Multi-round ha raccolto 4 milioni 369 mila euro grazie alle donazioni dei cittadini, che permetteranno di finanziare e realizzare 24 progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare.
Dal 2022 il bando Multi-round permette ai ricercatori di presentare i propri progetti e richiedere i finanziamenti per portarli avanti: nell’arco di tre anni sono quattro le occasioni per partecipare, di cui due già concluse con relativa assegnazione dei fondi ai progetti prescelti. Per la terza edizione le candidature chiuderanno il 31 ottobre.
La valutazione dei progetti è stata affidata a una commissione internazionale composta da 26 scienziati prevalentemente stranieri, che si sono avvalsi inoltre del supporto di altri 179 scienziati esperti dei temi specifici.
In questa seconda edizione del bando Multi-round la Lombardia si è aggiudicata dodici finanziamenti, il Veneto sei, Lazio e Trentino Alto Adige due, Campania ed Emilia Romagna uno. Cinque progetti sono stati presentati da ricercatori e ricercatrici del Cnr, tra cui Viviana Moresi dell’Istituto di nanotecnologie (Cnr – Nanotec) di Roma, a capo di un team dedicato allo studio della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica rara che causa la perdita progressiva di tessuto muscolare; in questo progetto di ricerca si testeranno gli effetti di un nuovo approccio, che consiste nel fornire alle cellule muscolari una proteina che si ipotizza possa promuovere la riparazione e la rigenerazione del muscolo.
Le malattie genetiche oggetto di ricerca
I fondi raccolti permetteranno lo studio dei meccanismi di diverse malattie genetiche e di potenziali approcci terapeutici. Tra i progetti vincitori si annoverano studi su patologie più note come la beta talassemia, la malattia di Kennedy, l’atrofia muscolare spinale (Sma), la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia di Huntington e la fibrosi cistica, ma anche studi su patologie meno conosciute come la malattia di Niemann-Pick, la sindrome di Dravet e la discheratosi congenita.
Il secondo progetto vincitore in Lazio riguarda proprio una di queste patologie ancora poco conosciute: la malattia di Niemann-Pick, una patologia genetica rara, fatale e ad oggi senza cura in cui i pazienti non metabolizzano correttamente i lipidi, che si accumulano in fegato, milza, cervello e altri organi. Il team di ricerca di Valentina Pallottini dell’Università di Roma Tre valuterà un nuovo approccio terapeutico grazie ai fondi ottenuti. Questi due progetti vincitori del bando nel Lazio si aggiudicano 466 mila euro.
I ricercatori nazionali
“L’obiettivo di Fondazione Telethon è di far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare” ha dichiarato Celeste Scotti, direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.
“La seconda edizione del bando multi-round 2023 è un’ulteriore dimostrazione delle grandi risorse e della qualità degli scienziati e dei ricercatori che abbiamo a disposizione a livello nazionale, che ha visto la sottomissione di 103 progetti, con una percentuale di assegnazione dei finanziamenti del 23,3%” ha aggiunto Celeste Scotti.